近日獲悉，基于全球領先創新技術的自噬依賴性降解的平臺創新藥公司PAQ Therapeutics宣布完成3000萬美元A輪融資，由夏爾巴投資領投，華蓋資本、和玉資本、Merck Research Lab風險基金、巢生基金、經緯中國跟投。

華蓋醫療長三角基金合伙人鄧量表示，“PAQ Therapeutics 采用復旦大學魯教授原創的ATTEC技術，省去繁瑣的大規模篩選步驟，得到小分子膠水將目標蛋白綁定至自噬小體進行降解。嵇楠博士在蛋白降解領域也有著豐富的產業經驗。此次投資是華蓋資本投資策略中全球創新技術和工業界經驗相結合的典范。”

PAQ利用人體細胞內降解最全面的天然機制——自噬，來開發全新的療法。這種機制相比基于泛素化的蛋白降解（proteolysis-targeting chimeras, PROTAC）的潛在應用更廣泛，既可以降解致病蛋白，也可降解脂肪、病原體以及其他致病的底物。

PAQ 獨創的新型自噬小體綁定化合物 (autophagosome-tetheringcompound, ATTEC)是一種小分子化合物。其相關技術由復旦大學魯伯塤教授實驗室于2019年在世界頂級學術期刊《自然》上首次發表。這種化合物有潛力能夠有選擇性地催化加速自噬依賴性降解而清除多種致病底物，包括蛋白質和非蛋白質，如聚合物、線粒體、脂質和病原體等。PAQ最初專注于開發一種遺傳性中樞神經系統（CNS）疾病的治療藥物 ，而后續計劃拓展到其他蛋白和非蛋白靶點來用于治療腫瘤、代謝病等多種重大疾病。A輪融資將支持PAQ快速推進其 ATTEC 平臺及管線產品的開發。

“PAQ在中美兩地均設有分公司以充分利用兩地各自的資源優勢。國內外的專家團隊正在共同努力，利用高效的自噬途徑，通過精準定位來清除病原，”PAQ聯合創始人、總裁兼首席執行官嵇楠博士說，“ 利用泛素-蛋白酶體 (UPS)的蛋白降解技術PROTAC在最近幾年顯示了降解技術相比于傳統蛋白酶小分子抑制劑的獨到之處，并已逐漸開始在臨床試驗中得到驗證。但是基于其機理的局限性，PROTAC技術不僅在很多重要的蛋白靶點藥物開發上的難度很大，而且對其他致病的非蛋白質的底物也難以發揮作用。PAQ 的 ATTEC 技術相比之下雖然更新，也有一些技術難點需要攻克，但靶點可以更加廣譜，也為靶向降解提供了更加強有力的工具。我們開發的基于自噬的降解技術是藥物設計開發上的重要突破，它大大拓展了重要靶點的可成藥性。”

PAQ 的中美團隊擁有數十年的藥物開發及自噬生物學的經驗。首席執行官嵇楠博士畢業于哈佛大學化學系，擁有大型跨國制藥公司以及早期生物制藥公司豐富的研發和領導經驗。加入PAQ之前，他任全球領先的蛋白降解公司KymeraTherapeutics副總裁。其領導的團隊開發了首個進入臨床的非抗癌類PROTAC藥物IRAK4 降解劑，以及今年預期進入臨床的IRAKIMiD和STAT3 降解劑；此外，復旦大學的魯伯塤教授（2020年科學探索獎得主）、PAQ生物學主管郝淮湘博士（前諾華全球研發中心資深研究員）共同參與創辦公司。