基因治療藥物研發商“輝大基因”完成數億元C輪融資

近日，中國首個自主研發CRISPR-Cas13基因編輯工具公司輝大基因宣布完成數億元C輪融資，本輪融資由多家全球知名投資機構共同參與，現有股東夏爾巴投資、辰德資本、昆侖資本等持續加注。此前，公司于2018年11月完成3000萬天使輪融資，2019年12月完成逾億元A輪融資，并于2021年5月完成4億元B輪融資。

據了解，本輪融資將用于公司技術創新與管線研發，產品注冊申報與臨床開發，GMP中試生產基地建設以及團隊拓展。

輝大基因創始人&首席執行官姚璇博士表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖投資機構的認可，感謝新老投資人對輝大團隊和研發技術的信任、支持。在過去的三年多時間里，公司實現了多個重大里程碑的突破，同時今年將遞交IND并計劃開展1-2項臨床研究。未來，公司也將借助資本市場的幫助，依托不斷創新優化的CRISPR基因編輯技術，迭代升級公司自有技術平臺、研發管線及治理結構，加速推進注冊臨床試驗進程，驅動基因治療創新藥的研發生產，以滿足中國乃至全球患者的迫切臨床需求，真正實現讓基因治療惠及千百萬患者的使命愿景。”

輝大（上海）生物科技有限公司成立于2018年10月，致力于罕見病單基因遺傳病及威脅人類健康的慢性病基因替代和基因編輯等基因治療藥物的研發和生產，現擁有研發實驗室、藥物工藝開發與分析實驗室、模型動物試驗中心等超萬平米場地，旗下員工逾150人，其中研發團隊占70%以上。

輝大基因研發管線涵蓋中樞神經、眼科、肌肉、聽力等多個領域，擁有多項全球領先水平的技術平臺，涵蓋從藥物靶點篩選、藥物優化、高效動物模型構建，到藥效、毒理分析等臨床前研發，再到藥物工藝開發、生產轉化CMC以及藥品臨床及注冊申報的一體化研發能力。

2021年12月，輝大基因團隊自主研發的基因編輯系統CRISPR-Cas13系統——Cas13X（也稱為Cas13e）和Cas13Y（也稱為Cas13f）的底層專利正式獲美國專利局授予專利權，成為中國首個自主研發且FTO（free-to-operate） clean的CRISPR-Cas13基因編輯工具，一舉打破了歐美在底層基因編輯工具領域的專利壟斷。同月，輝大基因與國內某知名細胞治療企業達成首次對外普通技術許可協議，顯示了業內對輝大基因創新研發實力和在基因編輯領域的研究優勢的高度認可。同時，公司研發團隊結合生物信息學、蛋白結構學等對Cas13X/Cas13Y進行序列進化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%, 體內~95%）和編輯特異性（Elimination of By-stander effects）。Cas13X/Y RNA編輯系統已經在不同類型細胞與靶點，小鼠以及非人靈長類驗證了有效性和安全性，公司就該系統及其相關進一步改造和衍生技術在海內外進行了全面的專利布局。

此外，輝大集團公司積極拓寬CRISPR基因編輯技術與基因治療策略，并在近期成功自主研發出新型DNA編輯器-Cas12Max。Cas12Max是一種RNA導向的DNase，屬于II類CRISPR-Cas系統中V-I亞型，相較于已報道的Cas9和Cas12a等DNA編輯器，體積更小（~1000aa），適用于體外與體內基因編輯。同時，公司研發團隊結合AI，生物信息學、蛋白結構學等對Cas12Max進行全面優化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%）、編輯特異性以及PAM識別，該技術目前已與多家生物技術公司達成初步合作意向。CRISPR-Cas12Max系統的開發與優化，意味著公司體內基因治療（in vivo）新篇章的開啟，也為治愈神經、肌肉、眼科等適應癥領域疾病提供了更佳的治療手段與更多的治愈可能。