無錫科金生物科技有限公司（簡稱：科金生物）近日宣布完成近億元人民幣的天使輪融資，本輪融資由冪方資本領投，金浦健康基金以及無錫金程映月天使基金跟投。公司還得到了無錫市錫山區錫東新城商務區管委會的大力支持，予以生產基地建設和高端人才補貼政策扶持。

據了解，本輪融資主要用于推進公司第一個罕見病產品管線——丙酮酸激酶缺乏癥在中國以及歐洲的兩個IND申報。

科金生物創始人兼 CEO 王海峰博士表示：“之所以創業，是因為朋友的孩子患有丙酮酸激酶缺乏癥這種罕見病。經歷了幾年全球找藥的艱苦歷程，Segovia教授所創的CRISPR 2.0技術給了我們曙光，在我們的誠摯邀請下，Segovia教授決定跟我們一起創業。也是由于我們的熱情，在全世界打動了一群出色的朋友加入我們，共同推進PKD的全球臨床開發。我們擁有的自主知識產權CRISPR 2.0技術平臺有出色的編輯效率和安全性，并有非常廣泛的應用范圍，目前已有7個處于臨床前以及臨床一期的罕見病管線。我們非常感謝投資人的認可。愿我們的技術能盡快給更多的罕見病人帶來治愈福音。”

冪方資本合伙人李善兵博士表示：“近年來罕見病及腫瘤、神經系統疾病等常見病的細胞基因治療取得了非常多的進展，不少罕見病的治療藥物陸續上市或進入到臨床后期開發階段，為以往無藥可用的患者提供了一線生機，部分藥物進入醫保后更大大提高了患者用藥的可及性。科金生物作為一家專注于基因編輯與細胞基因療法技術開發的創新型公司，致力于罕見病及抗癌新藥的研發和生產，具有廣闊的發展空間?？平鹕锝M建了一支在細胞基因治療領域極具經驗的跨國研發和運營團隊，建立了豐富的研發管線并實現全球同步開發運營。冪方資本相信科金生物的研發能力，也非?？春么祟I域的市場前景。我們相信基于公司高效的研發運營能力，項目能在較短時間內完成在中國及歐洲的IND申報，成為行業領軍者，給更多患者帶去用藥可及性更高的治療藥物。”

無錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無錫，在深圳、上海、西班牙和美國均有分支機構。公司是一家專注于用基因編輯技術與細胞療法治療罕見病以及抗癌新藥研發及生產的創新型公司。公司擁有自主知識產權的諾獎級精準治療基因編輯技術平臺CRISPR 2.0，結合新型AAV（腺相關病毒載體）遞送系統，基因編輯效率可達70%，可實現小片段乃至完整基因的精準高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細胞編輯手段，巧妙的規避CRISPR脫靶風險以及AAV進入體內的各種免疫以及致癌風險。該項技術是CRISPR基因編輯領域的重大突破，公司已掌握符合工業化標準CMC流程，目前幾個項目同時在中國及歐洲穩步推進中。

公司由一群緊密聯系的細胞與基因治療專家、病毒學家、腫瘤學家、血液學家和生物制藥行業的資深人士共同創立。公司核心管理團隊均來自全球五百強大藥企，在細胞基因治療領域深耕30年以上，有豐富的CMC, 臨床及合規經驗。核心技術團隊來自國際一流研究機構，如哈佛大學、斯坦佛大學，西班牙皇家CIEMAT (Center for research in energy, technology and envioronment), Spanish Network Research Center for Rare Diseases and Jimenez Díaz Health Research Institute。公司創始人及CEO 王海峰博士曾在藥明康德負責亞太區市場開發，并在韓國、日本以及亞太多個國家及地區主導多項細胞與基因治療項目的生產開發、全球申報以及臨床試驗工作的開展；公司聯合創始人兼首席科學官Jose Carlos Segovia教授任職西班牙皇家CIEMAT，是西班牙與歐盟各國及世界學術交流的代表，也是歐洲EMA高端治療的高級顧問，代表了歐洲在該領域的最高技術水平，擁有多個技術專利，并已成功申請5個孤兒藥，技術轉移經驗非常豐富。公司還聘請CRISPR 2.0技術發明人——斯坦佛大學教授Matthew Porteus作為科學顧問，為公司發展方向保駕護航。

公司管線豐富，采用全球同步開發策略，產品覆蓋臨床前到臨床一期的各階段。目前公司正致力于丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）等血液罕見病細胞治療新藥研發。其中PKD管線預期在2023年中完成中國及歐洲IND申報。

利用先進的技術儲備和廣泛的國際合作，公司旨在將科金生物打造成為立足中國，影響全球的國際化企業，造福中國及全球病患。