近日，致力于開發(fā)化學(xué)誘導(dǎo)成體細(xì)胞藥物的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A+輪融資。據(jù)悉，本輪融資由長(zhǎng)江證券創(chuàng)新投資領(lǐng)投。

公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球首家專注于高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控機(jī)制研究及轉(zhuǎn)化，睿健醫(yī)藥已搭建了以小分子化學(xué)誘導(dǎo)為基礎(chǔ)的細(xì)胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，并進(jìn)行了全方位、系統(tǒng)性的專利布局，著重面向特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病開發(fā)具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型（off-the-shelf）細(xì)胞藥物。

而此次融資的落地，則將主要用于推動(dòng)睿健醫(yī)藥面向帕金森病的在研管線——NouvNeu001開展臨床一期工作的開展，并同時(shí)支持公司后續(xù)在研管線——NS001在中美新藥臨床研究(IND)雙申報(bào)。

在“牽手”市場(chǎng)資本的同時(shí)，睿健醫(yī)藥還在近日與丹納赫生命科學(xué)中國(guó)區(qū)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫(yī)藥科技有限公司-丹納赫中國(guó)生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng)新的基于AI平臺(tái)化學(xué)誘導(dǎo)細(xì)胞療法的研發(fā)及臨床應(yīng)用。

創(chuàng)新性細(xì)胞藥物研發(fā)模式

隨著人口老齡化，神經(jīng)退行性疾病如帕金森癥等發(fā)病率快速升高，已經(jīng)成為威脅中國(guó)乃至全球人類健康的重大疾病。相關(guān)疾病也嚴(yán)重地影響了病人及家屬的生活質(zhì)量，給社會(huì)造成負(fù)擔(dān)。

“傳統(tǒng)的藥物和手術(shù)療法對(duì)于很多疾病有極大的局限性，而細(xì)胞治療其獨(dú)特的治療方式是對(duì)傳統(tǒng)療法的有利補(bǔ)充。”參與了睿健醫(yī)藥此次A+輪融資的長(zhǎng)江證券創(chuàng)新投資合伙人嚴(yán)軒博士即指出，干細(xì)胞行業(yè)經(jīng)過幾十年的探索和發(fā)展，理論及產(chǎn)業(yè)化相關(guān)技術(shù)均日趨成熟。睿健醫(yī)藥的創(chuàng)始人在行業(yè)中深耕多年，對(duì)于各類細(xì)胞的定向分化經(jīng)驗(yàn)豐富，在帕金森癥領(lǐng)域更是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。公司平臺(tái)化的技術(shù)以及低成本、標(biāo)準(zhǔn)化的生產(chǎn)方式，有望為更多患者帶來療效確切且可以負(fù)擔(dān)的一系列新藥。

據(jù)介紹，所謂的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞藥物，其本質(zhì)是將已經(jīng)分化成熟的人體細(xì)胞，脫分化還原成類似于胚胎干細(xì)胞的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（IPSC），并在此基礎(chǔ)通過生物技術(shù)手段或者是化學(xué)手段，將其轉(zhuǎn)化為成熟的功能細(xì)胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經(jīng)細(xì)胞移植，誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞藥物不存在倫理問題，避免了細(xì)胞異體使用風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)也保證了神經(jīng)細(xì)胞的充足供給。

目前睿健醫(yī)藥不僅實(shí)現(xiàn)了包括人體血液細(xì)胞、皮膚細(xì)胞、尿液脫落上皮細(xì)胞及肝臟細(xì)胞向多能干細(xì)胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細(xì)胞向神經(jīng)細(xì)胞，肝臟細(xì)胞，以及其他細(xì)胞的純化學(xué)分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細(xì)胞重構(gòu)再利用，填補(bǔ)已損傷與或出現(xiàn)退行的功能細(xì)胞。

雖然作用原理清晰，但細(xì)胞藥物復(fù)雜的藥物形式，令其研發(fā)難度極大。

為此，睿健醫(yī)藥選擇自主開發(fā)了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)和培養(yǎng)基的多功能干細(xì)胞產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)，以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化。憑借AI技術(shù)展開的大量測(cè)序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化目標(biāo)細(xì)胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細(xì)胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關(guān)鍵問題。

而在確定了細(xì)胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動(dòng)性基因后，睿健醫(yī)藥則會(huì)通過靶點(diǎn)尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導(dǎo)細(xì)胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學(xué)小分子與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡(jiǎn)單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞向目標(biāo)細(xì)胞的高效轉(zhuǎn)化。此外，睿健醫(yī)藥也進(jìn)一步在這一平臺(tái)上深入挖掘，利用化學(xué)小分子抑制MHC通路的發(fā)育，從而建立了國(guó)際首屈一指通用型細(xì)胞誘導(dǎo)平臺(tái)。

由于細(xì)胞轉(zhuǎn)化完全處于內(nèi)在基因的自然驅(qū)動(dòng)，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細(xì)胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導(dǎo)多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達(dá)99%以上，完美復(fù)刻了目標(biāo)細(xì)胞的功能與特質(zhì)。

曾參與過睿健醫(yī)藥A輪融資的金沙江聯(lián)合資本潤(rùn)璞醫(yī)療基金合伙人汪曉燕博士也表示，在細(xì)胞治療領(lǐng)域，轉(zhuǎn)分化具有廣泛的應(yīng)用前景。“睿健醫(yī)藥從源頭開發(fā)轉(zhuǎn)分化方案，并且形成了一套獨(dú)特的化學(xué)誘導(dǎo)體系，而且獨(dú)創(chuàng)了基于發(fā)育生物學(xué)MHC抑制的方法，體現(xiàn)出睿健醫(yī)藥原創(chuàng)精神以及戰(zhàn)略的前瞻性。”

值得一提的是，睿健醫(yī)藥創(chuàng)新性的細(xì)胞藥物研發(fā)模式已經(jīng)引起了國(guó)際科學(xué)儀器巨頭丹納赫（Danaher）的注意。

就在此次A+輪融資落地前，睿健醫(yī)藥就與丹納赫生命科學(xué)中國(guó)區(qū)簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，在全球突破性細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)領(lǐng)域開展密切合作。根據(jù)協(xié)議，雙方將聯(lián)合共建“睿健醫(yī)藥科技有限公司-丹納赫中國(guó)生命科學(xué)聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室”，共同推進(jìn)全球創(chuàng)新的基于AI平臺(tái)化學(xué)誘導(dǎo)細(xì)胞療法的研發(fā)及臨床應(yīng)用。

“睿健在新藥研發(fā)過程中，使用了許多其他細(xì)胞藥物公司不會(huì)使用的器材，這引起了我們上游器材供貨商丹納赫的好奇。實(shí)地參觀后，丹納赫也發(fā)現(xiàn)我們將一些器材使用在了全新的應(yīng)用場(chǎng)景中，并且取得了非常好的效果，這才促成了此次合作。”睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人魏君博士表示。

攜手丹納赫探索細(xì)胞藥物臨床應(yīng)用邊界

國(guó)際科學(xué)儀器巨頭的加入無疑也將為睿健醫(yī)藥新藥研發(fā)質(zhì)量及效率帶來提升。

據(jù)丹納赫生命科學(xué)中國(guó)區(qū)戰(zhàn)略及戰(zhàn)略市場(chǎng)總監(jiān)周偉華女士介紹，此次戰(zhàn)略合作中，丹納赫將積極參與睿健醫(yī)藥未來多方向平臺(tái)的建設(shè)，提供包括但不限于生命科學(xué)研究、效應(yīng)化合物開發(fā)和篩選、多組學(xué)細(xì)胞機(jī)理研究、多物質(zhì)篩選等相關(guān)先進(jìn)檢測(cè)儀器和技術(shù)儲(chǔ)備；協(xié)助武漢睿健提高平臺(tái)建設(shè)的效率和實(shí)際應(yīng)用解決方案的能力；支持睿健醫(yī)藥打造有特色的創(chuàng)新管線藥物研發(fā)和生產(chǎn)基地；全面支持睿健醫(yī)藥未來規(guī)劃與發(fā)展，以期共同推進(jìn)中國(guó)生命科學(xué)研究的創(chuàng)新發(fā)展。

“未來睿健細(xì)胞藥物研發(fā)過程中的化學(xué)誘導(dǎo)環(huán)節(jié)，化學(xué)小分子高通量篩選環(huán)節(jié)的效率都有望隨著新的檢測(cè)儀器到來得到提升。”魏君介紹稱，雙方將為具有全球開創(chuàng)性的生命科學(xué)應(yīng)用提供示范作用，攜手持續(xù)推進(jìn)生命科學(xué)新技術(shù)在突破性藥物開發(fā)中的應(yīng)用和發(fā)展。

據(jù)介紹，針對(duì)適用于帕金森疾病的NouvNeu001，睿健醫(yī)藥剛剛向中國(guó)衛(wèi)健委提交了研究者發(fā)起的臨床實(shí)驗(yàn)備案。預(yù)計(jì)在2022年一季度就將開啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報(bào)。其余適用于脊髓損傷、腦卒中等細(xì)胞藥物也均已完成基礎(chǔ)研究和相關(guān)專利授權(quán)。

然而，睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的細(xì)胞藥物用途還不僅于此。據(jù)公司官網(wǎng)信息顯示，成立短短四年多來，睿健醫(yī)藥已快速完成了九條研發(fā)管線的布局。除上述面向神經(jīng)退行性疾病的細(xì)胞藥物外，公司還在視神經(jīng)病變、糖尿病視網(wǎng)膜病變、肌萎縮側(cè)索硬化等領(lǐng)域探索細(xì)胞藥物治療的可能。此次近億元A+輪融資未來的投向之一，即是支持公司后續(xù)在研管線——NS001開啟中美新藥臨床研究(IND)雙申報(bào)。

正是基于對(duì)細(xì)胞藥物應(yīng)用的不懈研究和創(chuàng)新性的新藥研發(fā)方式，睿健醫(yī)藥也在近期被全國(guó)高新技術(shù)企業(yè)認(rèn)定管理工作領(lǐng)導(dǎo)小組認(rèn)定為“國(guó)家級(jí)高新技術(shù)企業(yè)”。

“近20年間，各種針對(duì)腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對(duì)阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產(chǎn)生神經(jīng)疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術(shù)，開發(fā)出針對(duì)神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的普惠臨床級(jí)細(xì)胞治療產(chǎn)品，并將細(xì)胞藥物應(yīng)用拓展至其他臨床未滿足需求上。”魏君表示。