近日獲悉，堿基編輯技術(shù)研發(fā)商新芽基因宣布完成數(shù)千萬人民幣Pre-A輪融資，由紅杉資本中國基金領(lǐng)投，西湖大學(xué)產(chǎn)業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產(chǎn)投、王加權(quán)家族基金跟投，老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。

截至目前，新芽基因已完成近億元融資。

新芽基因創(chuàng)始人何春艷博士表示：“我們非常感謝本輪投資人對新芽基因的認(rèn)可和支持。公司將持續(xù)完善基于TAM堿基編輯平臺的產(chǎn)品開發(fā)工作，快速推進DMD系列基因治療產(chǎn)品的臨床前研究和IND申報。我們還將不斷豐富新芽的產(chǎn)品管線，使TAM平臺可以應(yīng)用到更多的疾病領(lǐng)域。同時我們熱烈歡迎有夢想有激情的優(yōu)秀人才加入新芽?！?

蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司成立于2020年7月，公司創(chuàng)始人為何春艷博士和常興博士。何春艷博士擁有豐富的病毒類產(chǎn)品研制開發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗；科學(xué)家創(chuàng)始人常興博士任職于西湖大學(xué)，是國內(nèi)最早進行堿基編輯技術(shù)開發(fā)及應(yīng)用研究的先驅(qū)之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域走在世界前列。

新芽基因是國內(nèi)首家利用堿基編輯技術(shù)進行基因治療藥物研發(fā)的公司，主要基于專利TAM堿基編輯技術(shù)平臺，開發(fā)具有重大未滿足臨床需求的基因治療藥物。公司首個產(chǎn)品的適應(yīng)癥為杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）系列基因突變疾病。

DMD是以肌肉退化和衰弱為特征的神經(jīng)肌肉進行性疾病，每3500-5000名出生的男嬰就有一例發(fā)病，全球DMD患者有20萬以上。其發(fā)病原因是抗肌萎縮蛋白基因突變引起的。目前DMD缺乏有效的治療方式。

新芽基因的TAM技術(shù)在患者的iPSC細胞中高效恢復(fù)了抗肌萎縮蛋白的表達，并在DMD小鼠上表現(xiàn)出了令人欣喜的療效。TAM藥物治療后DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了顯著改善，壽命也顯著延長。目前第一款DMD產(chǎn)品正在進行工藝開發(fā)，期望未來快速推進以評估其在DMD病人中的治療價值。