今日消息，北京錦籃基因科技有限公司（以下簡稱“錦籃基因”）宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數千萬元加輪融資。加輪由國科嘉和獨家投資完成。

據了解，錦籃基因成立于2018年，是一家以AAV載體遞送技術介導的基因治療藥物開發為核心業務的國家高新技術企業，以推動中國罕見病基因藥物從基礎走向臨床和市場為使命，造福患者及家庭。公司專注于遺傳性神經肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領域基因治療藥物開發，并通過推進罕見病基因藥物研發和臨床應用，更深入認識生命健康，將基因治療技術及產品從罕見病過渡到慢性病和其它重大疾病的治療和康復。

錦籃基因的管線產品定位均從臨床需求出發，目前公司開發的多項AAV基因藥物已分別在中國人民解放軍總醫院第七醫學中心、中國醫學科學院北京協和醫院、北京大學第一醫院、中國人民解放軍總醫院第一醫學中心和首都醫科大學附屬北京天壇醫院等多個臨床研究中心開展臨床試驗，與臨床單位及相關合作單位共同推進具有我國自主知識產權的罕見病基因治療藥物進入臨床及市場。

錦籃基因開發了多種針對罕見病、慢性病及退行性疾病的基因治療藥物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎縮癥、早發型及晚發型龐貝病和高甘油三酯血癥伴急性胰腺炎的基因藥物均已獲國家藥品監督管理局批準開展臨床試驗。

談及此次投資邏輯，國科嘉和合伙人張偉先生表示，錦籃基因掌握了基因治療藥物核心的AAV載體高效生產的國際領先工藝，在給藥方式上充分考慮臨床需求及疾病致病機理，設計開發了一系列自主創新的基因治療管線。公司首個基因藥物針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）采用鞘內注射的方式，顯著降低了治療的AAV用量，臨床試驗進度國內領先。研發平臺上有龐貝病等多個適應癥的基因治療藥物，具有差異化競爭優勢，助力我國在這項先進生物制藥產業里保持國際一流的水平與競爭力。